每年18万元！美FDA批准近20年第二款阿尔茨海默病新药，有望减缓患者认知能力衰退

每经记者：蔡鼎 每经编辑：高涵

据CNBC报道，美国食药监局（下称FDA）于美东时间1月6日（周五） 加速批准了治疗阿尔兹海默病的药物lecanemab，这是由渤健（Biogen，BIIB，股价279.25美元，市值402.1亿美元）及其日本合作伙伴卫材株式会社（Eisai）在不到两年时间里第二种获得早期批准的药物。此外，这也是FDA自2003年以来批准的第二款阿尔茨海默病药物。

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早期的研究显示， 接受lecanemab治疗能减缓患者的认知能力下降速度，不过，lecanemab的安全性仍待解：部分接受lecanemab治疗的受试者出现了脑肿胀和出血的现象。

受上述消息刺激，渤健周五尾盘迅速拉升，盘中一度涨7.15%，最终收涨2.82%。

美国定价每年约18万元，新药更有效吗？

在FDA此次批准lecanemab之前，2022年11月份公布的临床试验结果表明， lecanemab在一定程度上减缓了阿尔茨海默病导致的轻度障碍患者的认知能力下降，但该疗法也有脑肿胀和出血的风险。

渤健1月6日股价走势（图片来源：雅虎财经）

领导lecanemab的卫材株式会社将该疗法在 美国的定价设为每年2.65万美元（约合18.1万元），将以Leqembi的药名出售。

CNBC报道中称，如果一种药物有望比现有的药物更有效地帮助患有严重疾病的患者治疗，那么FDA就可以加快该药物的审批，以便迅速将其推向市场。2022年7月，渤健和卫材株式会社向FDA申请了lecanemab的加速审批。

FDA神经科学部门主任Billy Dunn博士在一份声明中表示，“ 患阿尔茨海默病会极大地削弱患者的生活自理能力，并对他们的亲人产生毁灭性的影响。这种治疗方案是针对并影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的最新疗法，而不只是治疗疾病的症状。 ”

公开数据显示， 美国目前的阿尔茨海默病患者达650万 。这种不可逆的疾病会破坏患者的记忆和思维能力，并最终令患者的执行力完全丧失。

《每日经济新闻》记者注意到，上周，美国国会发布的一份报告称，FDA在2021年6月份对渤健和卫材株式会社的Aduhelm审批过程中，未能遵守自己的指导方针和内部做法，“充斥着违规行为”。 Aduhelm是 渤健和卫材株式会社的另一款阿尔兹海默症药物，也是FDA近20年来批准的首款阿尔茨海默病新药。

该国会报告称，“FDA必须迅速采取行动，确保其未来审查阿尔茨海默疗法的程序不会导致外界对FDA审查的完整性产生同样的怀疑。”

研究：lecanemab能减缓患者的认知能力下降速度

lecanemab是一种单克隆抗体，针对的是一种叫做淀粉样蛋白的蛋白质，这种蛋白质在 阿尔茨海默 症患者的大脑上堆积。该抗体每两周静脉注射一次，剂量根据病人的体重决定， 即每公斤剂量为10毫克。

FDA在一份声明中表示， 基于在接受该治疗的临床受试者中观察到的淀粉样斑块减少，FDA批准了lecanemab。 没有接受lecanemab治疗的受试者，淀粉样斑块没有减少。

图片来源：《纽约时报》报道截图

另外，发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的临床试验结果还发现， 在18个月的时间里，接受lecanemab治疗的患者的认知能力下降速度比未接受该治疗的患者慢27%。 需要指出的是，这项研究由渤健和卫材株式会社资助。

通常来讲，阿尔兹海默症患者认知能力的下降是用一个叫做“临床痴呆评级”的系统来衡量的，这是一个18分的量表，分数越高表示损害的程度越大。该系统测量认知功能，如记忆力、判断力和解决问题的能力。

接受lecanemab单抗治疗的受试者组别中， 阿尔茨海默病平均恶化了1.21分，而未接受治疗的受试者组别则平均恶化了1.66分。 据悉，近1800名年龄在50~90岁之间的早期阿尔茨海默氏症患者参与了这项试验，其中约一半人接受了lecanemab治疗，另一半人没有接受。

lecanemab有脑肿胀和出血风险，安全性待解

然而，尽管lecanemab可能在一定程度上减缓患者认知能力下降，但这种治疗也存在风险。

研究显示， 接受lecanemab治疗的患者中有近13%出现脑肿胀，而未接受该治疗的患者中仅有约2%出现脑肿胀 ，不过这约2%的患者大多是轻度到中度的脑肿胀，没有引起症状，通常在四个月内痊愈。CNBC报道中还称，在接受lecanemab治疗的患者中，有约3%的患者出现了更严重的脑肿胀，症状包括头痛、视觉障碍和思维的混乱。

此外， 接受lecanemab治疗的患者中有约17%出现了脑出血，而未接受该治疗的患者中这一比例仅为9%。与脑出血相关的最常见症状是头晕。总体而言，在临床试验中，接受lecanemab治疗的患者中有14%发生了严重的不良反应，而未接受该治疗的患者中发生严重不良反应的比例为11%。

该研究的作者称， 需要更长的临床试验来确定lecanemab对早期阿尔茨海默病患者的疗效和安全性。 FDA则表示，lecanemab的处方信息将包括有关肿胀和出血风险的警告，广义上讲就是淀粉样蛋白相关的异常。

另据本周发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇研究，美国芝加哥地区一名临床受试者的死亡可能与接受了lecanemab治疗有关。这位65岁的老人在第三次输注lecanemab的四天后中风住院，且其中风后进行的CT扫描发现脑部大量出血，但其中风前81天进行的核磁共振没有发现任何出血。

这名患者还服用了一种名为t-PA的药物，用于分解导致中风的血块。但撰写研究报告的医生们表示，仅使用t-PA这种药物，大面积脑出血仍是一种不寻常的并发症。

每日经济新闻