精准医疗概念股解析 精准治疗已成美国儿童重疾常规疗法

精准医疗概念股解析 精准治疗已成美国儿童重疾常规疗法

七月初，美国国家儿童医院和哥伦比亚与康奈尔大学附属医院(纽约长老会医院)的众多专家来到北京，专程讲解医疗技术最新进展，并为多位重大疾病患儿面对面问诊。

持续了将近4个小时的医疗技术介绍在中午结束，21世纪经济报道总结，分子层面的治疗方法，已成为美国儿童重疾的常规疗法。而在下午进行的问诊中，美国医生与患者的交流方式和内容也极具借鉴意义。

这一活动由海外就医机构厚朴方舟和京东暖冬公益联合主办，双方出资并发起京东众筹，为身患重大疾病的儿童筹集咨询服务及治疗费用。因此，活动名称定为“厚朴方舟 希望‘童’行”。

儿童重疾最新进展

分子层面的精准医疗在治疗中广泛采用。

美国国家儿童医院神经外科主任Robert Keating重点关注儿童肿瘤、脊柱裂等疾病，他表示，除常规的手术、放疗、化疗外，分子、免疫等精准治疗可以显著改变治疗效果和治疗模式。

以髓母细胞瘤为例，“由于已发现了这一肿瘤的分子通道，结合其4个分型，分子治疗效果非常显著。”在谈到一些实体肿瘤手术时，Robert Keating强调，去除肿瘤和治愈肿瘤是两个不同的概念。

美国国家儿童医院副院长Roger Packer支持上述说法。“虽然化疗可以稳定病情，但部分神经系统肿瘤，无需像曾经那样放疗、化疗，”他解释：“根据肿瘤的特定分子通道，可以使用分子治疗方法。”

在最前沿领域，Roger Packer补充，现在有一种新药，注入脑脊液后，可以阻断脑肿瘤，但还没有找到谁为这种新药买单。

William Gaillard是美国国家儿童医院神经生理学和癫痫科主任，现场问诊中，他在短时间内诊断出了一个一岁多癫痫患儿的最有可能的发病原因，是一种称为sn2a的基因突变所致，这也是患者家属第一次听到患病原因。

此外，纽约长老会摩根斯丹利儿童医院儿科副教授Eric Silver介绍了新生儿心脏手术的最新进展，很多儿童患有先天心脏节律不齐症，通常表现为心跳过速，如260次/分钟，可导致突然的心脏停止。

Eric Silver认为，这是由心脏内多余的神经末梢导致，过去经常采用消融疗法，最新解决方法冷冻疗法，他说：“冷冻疗法比消融更加先进，并发症为0。”

儿童重疾待解

下午的一对一问诊吸引了来自全国各地的患儿，很多家长告诉21世纪经济报道，特地从外地赶到北京，希望听听世界顶级专家的诊疗建议。

患者年龄从1岁到十几岁，以癫痫、神经系统疾病、肿瘤为主，大多为治疗多年不见效或反复复发。很多孩子戴着口罩、没有头发，后脑上留下了长长的刀痕。

大病拖垮了一个个家庭，一位来自河北石家庄的患者父亲告诉记者：“孩子脑部神经患有肿瘤，手术、放疗、化疗都做了，仍经常复发，为此，我和孩子妈妈都辞去了工作，专门在北京看病，医疗保险只能报销30%，实际上比这个比例更低。”

中国儿童重大疾病形势严峻。据统计，我国每年新增恶性肿瘤患儿3-4万，每年新增癫痫患儿40万，0-9岁癫痫患者占38.5%，先天心脏病患儿每年新增30万例。

但与之相对应的是儿科医生数量对比只有1：5000，并且儿童医疗保险覆盖面和报销比例显著低于有工作者。

厚朴方舟CEO王刚对21世纪经济报道记者表示：“通过厚朴方舟到海外就医的儿童患者比例在20%-25%，这些都是有一定经济实力的家庭，绝大多数患儿不仅缺乏医疗资源，也缺钱看病。”

因此，厚朴方舟和京东暖冬公益出资为今天前来的患儿免费对接美国专家问诊，后续，据王刚说，将追加部分费用，并结合京东众筹，为患儿解决部分药费。美国合作医院也为此专门制定了五折的优惠政策。厚朴方舟在日本和美国拥有数十家合作医院和数十位签约医生。

附：美国医生问诊实录，持续时长40分钟以上，其中查看资料10多分钟。患儿1岁多，患有癫痫，久治不愈。医生为美国国家儿童医院神经生理学和癫痫科主任William Gaillard。首次说明了病因，给出治疗方案和饮食方案，调整了用药量和药物。

医生：现在病情怎么样?

患者父亲(以下简称患者)：以前是双手双脚，现在是左右手交替。(一天之内多次异常动作，记者注)

医生：大概多长时间一次?

患者：一天十来次。

医生：有其他样子的手脚异动方式吗?

患者：有，头后仰、胳膊肘抬起并攥拳、两脚向外用力伸直。前几天发高烧之后，变成了这样的动作。

医生：孩子体重?

患者：9公斤。

医生：您家乡在哪里?

患者：福建厦门，中国的东南部。

医生：您做什么工作?

患者：服装贸易，服装加工厂。

医生：您有什么问题要问我吗?

患者：现在怎样才能控制住孩子的病情?

医生：您觉得是什么引发了孩子的癫痫?

患者：我们家庭几辈人也没有发现得癫痫病的。

医生：您的理解是什么引发了孩子的癫痫?

患者：...

医生：治疗您孩子的医生有没有说过，是什么引发了癫痫?

患者：没有。开始时，发现孩子的头竖不起来，后来去做康复训练。第一次发现是癫痫的时候，是孩子的双脚多次翘起来。

医生：发病原因有三种可能：第一，广泛意义上的基因史，第二，从颅脑片子看，孩子左侧颅脑不如右侧发育得那么好，第三，scn2a基因突变。(这时，孩子开始发作抽搐。)这其中，只有第二个原因引发的癫痫，才能通过手术治疗。其他两个原因导致的，就无法通过手术治愈。

患者：我们用什么方式才能检测是不是第二个原因导致的癫痫?

医生：如果是第二个原因，即大脑发育不良导致的癫痫，则发育不良那一侧的脑部病灶只有一个，这时，孩子发作时的表现应该仅仅是一种动作，但刚才您叙述的癫痫症状有三种(重复比划了三种)，如果在医疗检测层面确定是第二个原因引起的癫痫，需要做一个长时间的脑电图，脑电图要至少包含20次癫痫发作，这时就可以判断，是不是一个病灶引起的癫痫，并且第一次做完后，三个月后还要再做一次。以此来确定，是不是一个病灶。

但现在感觉不太像是脑部发育不良引起的癫痫，原因是孩子发作时有三种不同的动作，所以是多病灶引起的，而scn2a基因突变很容易引起多病灶，所以倾向于认为是由scn2a基因突变引起的癫痫。

患者：还有一个问题，是否可能由先天性的巨细胞病毒感染引起?

医生：孩子的听力和视力有缺失吗?

患者：都不行。听力以前有一点，现在下降了。

医生：孩子出生的时候什么样子?

患者：出生后三个月前还会笑，听力、视力没问题。

医生：既然出生时听力视力没有问题，并且从核磁上看，就不是出生时的病毒感染所致，我最倾向的病因是scn2a基因突变。几乎所有的临床表现，都指向了这个病因。

患者：有没有控制病情的药物或者方法?

医生：(在纸上按顺序写下了六种药物)我建议先使用前三种药物，4、5、6三种药物是针对scn1a突变，抑制这个突变，还有一种药是针对scn8a突变。但是，现在没有一种针对scn2a突变的特效药。

等到孩子年龄大些后，可以做一个迷走神经切断手术，还可以做一个胼胝体切除手术，但这个手术副作用比较大，因此不推荐这个手术，另外还有饮食方面的注意事项，一会儿我给你写出来。

患者：是否还要重新检测基因?我已经做了一个8000多块钱的基因检测，还有一个更高级的1万多元的基因检测。

医生：没有必要去做基因检测，现在，针对scn1a和scn8a的数据和解决方法比较多，网络上也有很多患者家属交流群，但scn2a突变的数据和解决方案较为缺乏，现在需要您做的工作就是，上网去找有scn2a突变的家长，看看有没有专门做这个突变的研究员或医生，看看这个数据库现在有没有更新的数据。

患者：这是中国医生给我开的药，您看是否需要更换或调节用量，因为效果不好，抽搐仍然继续。

医生：你现在的用药(两种药)量过于保守，建议增大用药量，如果增大药量后效果还是不好，需要换药，就是我刚才写的那六种药。

患者：如果换药，是一下子不吃以前的药物了，还是慢慢减量曾经的药物?

医生：原则上每个时期同时服用两种药物，减量还是突然停，最好与您的医生沟通确定。不管用什么治疗，都要保持持续，scn2a基因突变引起的癫痫，目前还没有成熟的方法，一切都还在摸索中。

患者：确定是scn2a突变引起的吗?

医生：所有的表现都指向这个病因。我还会给你推荐一种饮食方案，基本的原则是高油，少碳水化合物，少糖，少主食，会改善一些症状。您多和同一种病因的患者家属交流沟通。谢谢。

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